Sclerosi multipla: sì all’ocrelizumab in Italia, prima terapia ad elevata efficacia e sicurezza

Il farmaco è rimborsabile in fascia H ed è erogabile esclusivamente in ambito ospedaliero. Per i ricercatori, è la nuova frontiera terapeutica che coniuga efficacia e sicurezza del trattamento.

Pubblicato da Giovanna Tedde Mercoledì 3 ottobre 2018

Sclerosi multipla: sì all’ocrelizumab in Italia, prima terapia ad elevata efficacia e sicurezza
Foto: Pixabay

Approvato in Italia l’ocrelizumab, farmaco che si innesta nelle novità terapeutiche per il trattamento della sclerosi multipla. Ora è disponibile anche nel nostro Paese a carico del SSN. L’AIFA ha dato il via libera per la rimborsabilità in fascia H, erogabile solo in ambito ospedaliero.

Ocrelizumab: nuova frontiera contro la sclerosi multipla

Ocrelizumab è un medicinale che costituisce la prima terapia a elevata efficacia e sicurezza per il trattamento precoce delle forme recidivanti e primariamente progressive di sclerosi multipla.

Una soluzione all’avanguardia ora disponibile in Italia a carico del SSN. L’AIFA ha approvato la molecole e sarà rimborsabile in fascia H ed erogabile in ambito ospedaliero.

Il farmaco aveva già ottenuto l’approvazione della European Medicines Agency. I benefici per i pazienti affetti dalla patologia neurodegenerativa demielinizzante sono stati accertati nel gennaio scorso.

Di cosa si tratta?

Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, utile a colpire selettivamente le cellule B CD20+. Sono cellule immunitarie cui è imputato un ruolo chiave nel determinare i danni alla mielina e all’assone (che si rilevano nei pazienti affetti da SM).

La mielina è la guaina protettiva delle fibre nervose, che le isola e le supporta. L’assone è la cellula nervosa.

Gli studi preclinici hanno evidenziato che ocrelizumab si lega alle proteine della superficie cellulare CD20+, espresse su alcune cellule B, escludendo dalla sua azione le cellule staminali o le plasmacellule. Il farmaco consente così di preservare importanti funzioni del sistema immunitario.

I dati sull’incidenza della patologia

Circa 118mila persone sono affette da sclerosi multipla. Si tratta di un dato allarmante, relativo al solo tessuto sanitario italiano.

Le nuove diagnosi sono circa 3.400 ogni anno, mediamente una ogni 3 ore. Il target di popolazione su cui grava la maggiore incidenza ha età compresa tra 20 e 40 anni. Dei pazienti registrati, oltre la metà sono donne.

Sclerosi multipla: cosa comporta?

L’esordio e lo sviluppo della malattia possono avere diverse forme. Questo vale anche per la tipologia di sclerosi multipla, in gran parte dei casi a ricaduta e remissione (85% dei pazienti) e progressiva (15%).

Le complicazioni fisiche portano spesso a severe disabilità, con effetti di notevole peso specifico sulla quotidianità del paziente. Vale nell’80% dei casi.

Un individuo su 2 lamenta l’ingerenza dei sintomi nella capacità lavorativa, con la parziale o totale compromissione della professione. Un paziente su 3 ha lasciato il posto di lavoro e uno su 5 evidenzia criticità relazionali.

I dati sull’efficacia di ocrelizumab

In termini di rapporto costi-benefici, i dati di lungo periodo sull’efficacia e sicurezza di ocrelizumab sono confortanti e consentono di inserire il farmaco nel trattamento della malattia, sin dalla fase precoce.

Risultati favorevoli sia per la sclerosi multipla recidivante (SMR) che per quella primariamente progressiva (SMPP).

La ricerca ha dimostrato che, con 4 anni di trattamento continuo della SM recidivante, si assiste a una riduzione sostenuta dell’attività di malattia sottostante.

Tale riduzione è stata osservata anche nei pazienti che sono stati trattati con ocrelizumab per due anni, concluso un trattamento biennale con interferone. In pazienti con SMPP, il farmaco ha il potenziale di ritardare di 7 anni l’impiego della sedia a rotelle.

La rivoluzione terapeutica

Giancarlo Comi, direttore del Dipartimento di Neurologia e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE), Università “Vita-Salute San Raffaele” IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano, ha fornito un commento sulla svolta terapeutica in corso.

Si tratta di una vera rivoluzione copernicana: questo è un giorno che resterà nella storia della sclerosi multipla. Ocrelizumab ha la peculiarità unica di attaccare un tipo specifico di linfociti B, ovvero quelli che esprimono il recettore CD20. È noto che queste cellule svolgono un ruolo chiave nell’aggressione che il sistema immunitario scatena contro le cellule nervose e la guaina mielinica che le ricopre, causa dei sintomi che si associano alla sclerosi multipla.

I dati ottenuti nell’ambito degli studi registrativi hanno dimostrato l’elevata potenza del farmaco, la cui efficacia è risultata superiore a quella dell’interferone b-1a ad alte dosi, il trattamento più frequente per le forme di malattia in ricaduta e remissione, nel ridurre l’attività clinica e sub-clinica di malattia. Ocrelizumab grazie al suo profilo peculiare di efficacia e sicurezza viene a colmare importanti bisogni insoddisfatti nella gestione delle forme recidivanti della sclerosi multipla e nello stesso tempo costituisce il primo ed unico trattamento per le forme primariamente progressive.

Passo avanti nel conflitto efficacia-sicurezza

La pregressa situazione a livello di terapie per la SM comportava un conflitto di fondo tra efficacia e sicurezza, che ocrelizumab si propone di superare brillantemente.

Lo ha spiegato Carlo Pozzilli, ordinario di Neurologia alla Sapienza e direttore del Centro sclerosi multipla dell’Ospedale Sant’Andrea di Roma: “Spesso il medico si trova ancora oggi a dover effettuare una scelta tra efficacia e sicurezza del trattamento, poiché i farmaci potenti rischiano di essere poco sicuri. Questo ritarda lo switch verso terapie ad alta efficacia e promuove invece l’utilizzo di terapie subottimali“.

Come funziona il trattamento?

Ocrelizumab si somministra per infusione endovenosa ogni 6 mesi. Il farmaco non comporta analisi di routine tra un dosaggio e l’altro. Si tratta di un notevole passo avanti anche nella semplicità del suo utilizzo.

Questo, come sottolineato anche dal professor Pozzilli, porta a un sensibile miglioramento della qualità della vita del paziente.

La prima somministrazione si effettua con due infusioni da 300 mg, a due settimane di distanza l’una dall’altra. Le successive avvengono con infusione singola da 600 mg.

La rimborsabilità del medicinale

Francesco Patti, professore associato di Neurologia presso Università di Catania, Responsabile Centro Sclerosi Multipla Policlinico “G. Rodolico” dell’Azienda Ospedaliera-Universitaria Policlinico V. Emanuele e Responsabile del Gruppo di Studio Sclerosi Multipla della Società Italiana di Neurologia (SIN), sottolinea l’importanza del regime di rimborsabilità del medicinale.

Rappresenta un ulteriore passo in avanti e un importante riconoscimento delle autorità regolatorie che consentirà a migliaia di persone con sclerosi multipla di beneficiare di questo trattamento innovativo. (…) È imprescindibile, però, che si cerchi di garantire sin da subito e a tutti i pazienti un accesso al farmaco senza disparità tra le varie Regioni“.

L’impegno di Roche

L’azienda Roche ha garantito il massimo impegno nella ricerca, avviando due nuovi studi globali di fase IIIb  nel corso del 2018.

Si tratta di un lavoro analitico che valuta con nuovi end-point l’efficacia di ocrelizumab in un numero elevato di persone con diverse forme di SM progressiva, tra cui le forme più avanzate di SMPP e lo spettro completo della SM progressiva (primariamente progressiva e secondariamente progressiva – SMSP).